美国 FDA 批准基因编辑猪肾人体移植临床试验，有望缓解器官短缺危机
发布时间：2025-02-06 14:54:16来源：
2 月 6 日消息，美国两家生物技术公司 United Therapeutics 和 eGenesis 近日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，正式开展基因编辑猪肾人体移植临床试验。这一突破性进展，在全球器官移植领域激起千层浪，为长期饱受器官短缺困扰的患者带来曙光。
当下，美国器官短缺形势严峻，数据显示，超 10 万人在等待器官移植，其中超 9 万人急需肾脏移植 。高昂的需求与有限的器官供应之间的矛盾，让无数患者在漫长等待中挣扎。此次获批的临床试验，为解决这一难题开辟新路径。
United Therapeutics 在本周一高调宣布获批喜讯，并透露试验初期将招募 6 名终末期肾病患者，后续根据情况，参与者人数或扩至 50 人，首例猪肾移植手术预计在 2025 年中期开展。公司执行副总裁莱伊・彼得森难掩兴奋，直言这是增加可移植器官数量的关键一步，试验将全力探究基因改造猪肾移植到人体的可行性。自 2021 年起，该技术便开启研发征程，从最初的脑死亡患者试验，逐步迈向活体患者试验。
无独有偶，eGenesis 公司早在 2024 年 12 月就已获 FDA 批准，开展一项针对 3 名肾衰竭患者的独立研究。这些患者在未来五年内，从已故捐赠者处获得肾脏的可能性微乎其微。该研究旨在深度剖析猪肾脏治疗等待移植患者的适用性与有效性。
猪，因其生长迅猛、产仔量大，且早已融入人类食物供应链，成为器官捐赠的理想候选者。不过，早期涉及灵长类动物的移植尝试，因重重阻碍而折戟沉沙。但随着基因编辑和免疫系统管理技术日新月异，这一领域重燃希望之火。
值得一提的是，2024 年 11 月 25 日，53 岁的阿拉巴马州女性托瓦娜・卢尼接受了 United Therapeutics 公司提供的猪肾移植，截至本周二，她已成功存活 71 天，成为接受猪肾移植后存活时间最长的纪录保持者。而在 2022 年，马里兰州的大卫・贝内特接受猪心脏移植，存活了 60 天。这两例成功案例，为此次临床试验注入信心。
两家公司均着重强调对试验患者长期监测的重要性，生存率、肾功能以及动物源性疾病（人畜共患病）风险，成为监测重点。此次 FDA 批准基因编辑猪肾人体移植临床试验，是医学领域的重大飞跃，若试验成功，不仅能为美国超 9 万等待肾移植的患者带来新生，更有望改写全球器官移植的格局。后续试验进展及成果，全球医学界和患者都在翘首以盼。
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